129万一针的CAR-T疗法无缘医保，没关系！更多淋巴瘤、实体瘤治疗机会别错过！

来源：无癌家园 2023-01-31 20:58:30

1月18日下午，国家医保局在北京召开2022年国家医保药品目录调整新闻发布会。会上透露，超过80%的目录外药品谈判成功，将有111个药品新增进入目录，这些药品谈判平均降价约60%，与往年基本持平。

肿瘤药、罕见病药是此次国家医保谈判关注的焦点。据悉，本次共计24种国产重大创新药品被纳入谈判，最终奥雷巴替尼等20种药品谈判成功。其中，此次医保谈判中的大热门CAR-T疗法依旧没有纳入医保。

(相关资料图)

2021年备受关注的120万一针的中国首款CAR-T疗法——阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）今年并未出现在形式审查名单中，据复星凯特公司透露，考虑到阿基伦赛注射液成本高，2022年产量与物流等诸多因素影响，并没有考虑提交医保谈判申请。取而代之的则是——2021年9月3日获批上市的中国第2款、全球第6款由药明巨诺生产研发的129万一支的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）跻身于初步形式审查的名单中，但是却折戟于医保谈判桌上。

对于高价药来看，进入医保目录并不容易，况且这些天价药对应的疾病并非无其他药可治，CAR-T产品目前的市场渗透率仍然不高，无论如何，天价“抗癌神药”进入医保谈判，这本身就是一次成功。

血液肿瘤治疗界的“抗癌利器”——CAR-T疗法

CAR-T疗法则是近两年来最有前景的肿瘤免疫疗法之一。这项技术在治疗各种恶性肿瘤方面取得了巨大进展，已成功应用于多种血液恶性肿瘤的治疗。

随着2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市，CAR-T疗法已然进入井喷期！

作为一种“活的”药物，CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。与传统的化疗和造血干细胞移植相比，它对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高疗效的同时大幅减轻了毒副作用。

目前，CAR-T在急性粒细胞性白血病、慢性粒细胞性白血病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤中取得了显著的疗效。

非霍奇金淋巴瘤

2022年8月31日，国际顶级期刊《Nature》发表了一项来自我国团队的重磅科研成果，该研究首次报道了全新一代非病毒定点整合CAR-T技术的开发及其治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验效果。

研究者们纳入8例此前未经CAR-T治疗的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤作为研究对象。患者首先经环磷酰胺和氟达拉滨联合化疗，然后输注一次PD1-19bbzCAR-T，剂量为0.56×106-2.35×106个细胞/kg。部分患者中观察到轻度细胞因子释放综合征（CRS），没有观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

患者输注后的治疗反应和反应持续时间

在12个月的中位观察期内，8名患者有7名（87.5%）实现了完全缓解（CR），1例为部分缓解，最后一次随访时有5例患者仍有持久的反应，生存期已超1年。首位患者无癌生存已超2年，目前仍处于疾病完全缓解的状态。

在最近的一次随访中，孙先生的所有检查项目均达标，体重也比患病前增加了不少，脸色看起来也更红润了。他不禁感叹：“经过细胞治疗后身体感觉一下子就恢复正常了，亲朋好友也都说我是奇迹般地康复了，现在闲暇时还会去打打羽毛球，完全恢复了患病前的生活状态。感谢新型CAR-T细胞疗法，让我还能看到儿子上大学。感谢医院的精心治疗，帮助我战胜病魔，获得重生。”

目前，有一款靶向CD19或CD20复发难治侵袭性非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法正在招募中，详细入排标准请咨询无癌家园医学部（400-626-9916）。

多发性骨髓瘤

AllogeneTherapeutics公司此次公布的1期临床试验的数据还包括靶向BMCA的现货型CAR-T细胞疗法ALLO-715，主要针对复发难治性多发性骨髓瘤（r/rMM）。

剂量扩展队列由单剂量ALLO-715（3.2亿个CAR+细胞）和FCA39淋巴细胞清除或FCA60淋巴细胞清除组成，表现出实质性和持久的反应。

截图源自Allogene官网

通过14.8个月的中位随访，截止到2022年10月11日，FCA60队列的客观缓解率为67%，部分缓解率或更好率(VGPR+)为42%。所有VGPR+均为微小残留疾病（MRD）阴性。应答的中位持续时间为9.2个月，最长的持续反应为24个月。

急性T淋巴细胞白血病

2022年12月12日，据《NewsMedicalLifeSciences》报道称，大奥蒙德街医院和英国伦敦大学学院公布了基于碱基编辑技术开发的通用型CAR-T细胞疗法治疗急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）的早期临床数据。

截图源自《NewsMedicalLifeSciences》官网

在此次试验中，一名来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，接受了碱基编辑改造的CAR-T细胞疗法。在治疗28天后，她的病情得以缓解，并继续接受骨髓移植恢复免疫系统功能。幸运的是，6个月后，这名患者的身体恢复状况良好，已经检测不到癌细胞了！

Alyssa于2021年被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病，但在接受了化疗和骨髓移植后又复发了。急性T淋巴细胞白血病占到儿童白血病的70%以上，但是治疗手段非常有限，主要以化疗和造血干细胞移植为主。

棘手的是，由于她体内癌变的T细胞，因此需要采用基因编辑改造CAR-T细胞来攻击癌变的T细胞而不是彼此相互攻击。

据官网消息称，这是世界首例基于碱基编辑的通用型细胞疗法进入人体的临床研究。此次Alyssa接受的试验性疗法称之为BECAR7-T细胞治疗，这是一款三基因敲除的通用型CD7CAR-T细胞治疗，其最大的突破点在于真正验证了碱基编辑可更精准更安全设计CAR-T细胞。

目前急招B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、T细胞白血病（T-ALL）、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等患者！

想要评估病情是否能够接受CAR-T疗法可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部400-626-9916进行初步评估！

逐步突破CAR-T治疗实体瘤瓶颈，经改造抗癌效果突飞猛进！

CAR-T疗法用于实体瘤的关键点就是实体瘤靶点的选择，目前目前临床在研的CAR-T项目涉及的靶点分布情况，以2022年最新的全球癌症数据为例，主要集中在GPC3、Claudin18.2、MSLN等热门靶点上。

任重道远，CAR-T疗法将为更多实体瘤患者带来新的希望！

截至目前，国内开展的CAR-T临床试验数量已经超过500项，居世界第一，这也是中国首次在一个新药研发领域走到国际前列。其中，传奇生物的西达基奥仑赛、斯丹赛生物的GCC19CART、科济药业的Claudin18.2CAR-T都达到全球领先水平。此外，还有多公司在布局新一代CAR-T以及异体CAR-T技术，初步数据优异，有望获得全球市场。

2021年我国迎来了细胞免疫治疗的元年，作为先锋的CAR-T疗法，是未来发展方向之一。CAR-T疗法主要在于改造T细胞来使其识别肿瘤细胞的特殊靶点，理论上，可以有无数种针对不同靶点的CAR-T疗法，这意味着蕴含着无限可能。

希望不久的将来，能够在国内外医学科研工作者的努力下，降低细胞疗法毒副作用，降低价格，突破实体瘤的瓶颈，让越来越多的晚期癌症患者获益！

本文为无癌家园原创

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